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Thermo LTQ 分子量测定

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小核酸药物是指能利用siRNA miRNA及反义核酸(ASO)等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达,以治愈特定疾病的药物。小核酸药物主要分为siRNA miRNA ASO、小激活RNAsaRNA)、核酸适配体(aptamer)、转运RNAtRNA)碎片、抗体核酸偶联药物(ARC)等。其中siRNA 是指双链RNA或发卡结构RNA 经核酸内切酶剪切后形成,在解旋酶作用下生成正义链和反义链,并形成RNA 诱导沉默复合体RISCRISC将靶基因的mRNA 切割降解, 从而抑制靶基因的表达;siRNA药物主要通过RNAi 机制对靶基因进行调控。miRNA 是指前体miRNA 被转运到细胞质中, 核酸内切酶将其剪切成约为20-24 bp miRNA 双链。随后被载入RISC 中,一条单链miRNA 被降解,另一条成熟的单链miRNA 分子与靶mRNA 序列互补配对,调节基因的表达。ASO是指其mRNA 或其它RNA 互补的DNA RNA 分子,可以与mRNA 或者Pre-mRNA特异性的互补结合,抑制该mRNA 的翻译或引起mRNA 的降解,调节蛋白的表达及细胞的生长、分化等,从而起到治疗疾病的作用。Aptamer 是人工合成的短单链DNA或者RNA序列,其通过自身的三维构型与其标靶,如蛋白质、细胞、病毒等实现特异性结合。



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